Првиот лек во светот за лекување на Паркинсонова болест
Јапонија одобри револуционерни третмани за Паркинсонова болест и тешка срцева слабост, што претставува значаен чекор во развојот на регенеративната медицина.
Се очекува дека овие терапии би можеле да им станат достапни на пациентите во наредните месеци.
Наскоро ќе започне производството и продажбата на два нови медицински производи кои би можеле да ја променат иднината на третманот на Паркинсонова болест и срцеви заболувања. Станува збор за терапијата Амшепури, наменета за третман на Паркинсонова болест, како и за лекот Рехарт, развиен за пациенти со исхемична кардиомиопатија.
И двата третмани се базираат на индуцирани матични клетки (iPS клетки). Терапијата вклучува трансплантација на нервни клетки одгледувани од iPS клетки директно во мозокот на пациентот, каде што тие треба да ги заменат клетките кои повеќе не функционираат поради болеста.
Паркинсоновата болест е хронично невролошко нарушување кое постепено го оштетува моторниот систем. Болеста најчесто се манифестира со тремор, бавни движења и проблеми со рамнотежата, а се проценува дека од неа страдаат околу 10 милиони луѓе ширум светот. Моментално достапните терапии генерално ги ублажуваат симптомите, но не го забавуваат текот на самата болест.
Седум пациенти на возраст меѓу 50 и 69 години учествувале во клиничко испитување на новиот лек предводено од истражувачи од Универзитетот во Кјото. Секој од нив имал пет или десет милиони мозочни клетки имплантирани на двете страни на мозокот. Тие клетки, добиени од здрави донори, биле развиени во прекурсори на мозочните клетки кои произведуваат допамин, супстанца што им недостасува на луѓето со Паркинсонова болест.
Пациентите биле следени две години, а резултатите покажале дека третманот не предизвикал никакви сериозни несакани ефекти. Кај четири пациенти е забележано подобрување на симптомите на болеста.
Третмани веќе во лето?
Јапонските власти му дадоа на лекот условно и временски ограничено одобрение, според посебен систем што им овозможува на иновативните медицински производи побрзо да стигнат до пациентите. Таквата постапка подразбира дека лекот е одобрен врз основа на помал број пациенти отколку во класичните клинички испитувања, но со континуирано следење на неговата безбедност и ефикасност.
Во исто време, беше одобрен и третманот со Рехарт. Станува збор за плочи од срцевиот мускул одгледувани од iPS клетки, кои се имплантираат во срцето на пациент со тешка срцева слабост. Тие можат да го стимулираат формирањето на нови крвни садови и да помогнат во обновувањето на функцијата на срцевиот мускул.
Доколку сè оди според планот, овие третмани би можеле да се најдат на пазарот веќе ова лето, што ќе ги направи првите комерцијално достапни медицински производи во светот базирани на iPS клетки.
Развојот на оваа технологија е тесно поврзан со работата на јапонскиот научник Шиња Јаманака, кој ја доби Нобеловата награда за физиологија или медицина во 2012 година. Тој откри како зрелите, веќе специјализирани клетки можат да се „вратат“ во порана фаза на развој, што резултира со iPS клетки способни да се трансформираат во речиси секаков тип на клетка во телото.
Благодарение на ова откритие, регенеративната медицина стана една од приоритетните области на научниот развој во Јапонија. Теоретски, iPS клетките овозможуваат одгледување на различни ткива и потенцијално лекување на цела низа болести кои бараат регенерација на оштетените органи.
